Else Kröner-Forschungskolleg PRECISE.net

Durch die Entschlüsselung der molekularen Grundlagen ist die Relevanz der Genetik für zahlreiche neurologische Erkrankungen in jüngster Zeit eindrucksvoll demonstriert worden. Galten genetisch-bedingte neurologische Erkrankungen (GNEs) lange als unbehandelbar, werden sie aufgrund ihrer definierten genetischen Ätiologie zunehmend zu Modellen für die Entwicklung gezielter, molekularer Präzisionstherapien.

Das EKFS-Kolleg PRECISE.net verbindet klinik- und institutsübergreifend die komplementäre Expertise verschiedener Zentren und renommierter ÄrztInnen und WissenschaftlerInnen am Exzellenz-Standort Tübingen zu einem eng verwobenen klinischen und grundlagenwissenschaftlichen Netzwerk für Clinician Scientists. Am Beispiel ausgewählter GNEs werden alle zentralen translationalen Schritte einer molekularen Präzisionsmedizin zusammengebracht: von genetischer Charakterisierung über molekulare Therapieansätze in Zell- und Tiermodellen sowie Therapie-Outcomeparametern in Patientenkohorten und individuellen PatientInnen, bis hin zu ersten individualisierten Therapie-Pilotstudien mit spezifischen kleinen Molekülen und maßgeschneiderten genetischen Therapien. Dabei erlernen die KollegiatInnen modernste genetische, molekularbiologische, zellphysiologische, radiologische und system-neurologische Methoden und entwickeln sie weiter für eine künftige Präzisionsmedizin.

Die Clinician Scientists fokussieren sich hierbei exemplarisch auf genetische Formen von drei großen Erkrankungsgruppen (Epilepsien, Hereditäre Neuropathien/Spastische Spinalparalysen, Ataxien), für welche diverse Komponenten einer Toolbox molekular-therapeutischer Kandidatensubstanzen aussichtsreich scheinen. Die Forschungsprojekte werden von einem umfangreichen Ausbildungscurriculum in der klinischen Neurologie und den verschiedenen Gebieten der klinischen Neurowissenschaften begleitet.

Die Clinician Scientists von PRECISE.net können somit direkt innovative Grundlagen-Projekte mit patientenorientierten Zielsetzungen und klinischen Fragestellungen verbinden.