Die Forschungsgruppe "Zelluläre Modelle der Neurodegeneration" beschäftigt sich mit der Entwicklung modernster Zellmodelle zur Erforschung monogenetischer neurodegenerativer Erkrankungen. Dr. Stefan Hauser leitet ein Team, das sich der Weiterentwicklung unseres Verständnisses von neurodegenerativen Erkrankungen und der Identifizierung neuer Behandlungsstrategien widmet.
Die wichtigsten Forschungsziele sind:
Entwicklung von iPSC-basierten Krankheitsmodellen: Dr. Hauser und sein Team haben über 100 induzierte pluripotente Stammzelllinien (iPSC) von seltenen monogenetischen neurologischen Erkrankungen generiert. Diese iPSCs dienen als Ausgangspunkt für die Modellierung von Erkrankungen, ermöglichen die Identifizierung pathophysiologisch relevanter zellulärer Phänotypen und tragen zur Entwicklung therapeutischer Strategien bei.
Präklinische Behandlungsstrategien für neurodegenerative Erkrankungen: Seine Gruppe hat innovative präklinische Behandlungsoptionen für monogenetische neurologische Erkrankungen entwickelt. Diese Arbeiten haben zu bedeutenden Fortschritten bei innovativen Behandlungsstrategien geführt, darunter die Entwicklung allelspezifischer Targeting-Strategien unter Verwendung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) für Erkrankungen wie die Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 (SCA3) sowie mRNA bzw. AAV-basierter Ansätze für die hereditäre spastische Spinalparalyse (HSP).
Identifizierung neuer Biomarker für neurodegenerative Erkrankungen: Sein Team beteiligt sich aktiv an der Identifizierung und Validierung zuverlässiger Biomarker zur Bewertung pathophysiologischer Prozesse und therapeutischer Interventionen bei langsam fortschreitenden neurodegenerativen Erkrankungen. Dabei konzentriert es sich auf die Identifizierung metabolischer Biomarker unter Verwendung von iPSC-basierten neuraler Modelle.
Link zu seiner Forschungsgruppe
Dr. Stefan Hauser
